Адиса получит Золгенсма

Главой РБ А.С. Цыденовым решен вопрос о приобретении дорогостоящего незарегистрированного в РФ препарата Золгенсма стоимостью 160 млн. рублей для Адисы Гармаевой, страдающей врожденной спинальной мышечной атрофией (СМА I типа).

Благодаря помощи простых граждан, пожертвований предприятий и организаций, меценатов собрано 42 млн. руб., остальную сумму внесут из республиканского бюджета, затем компенсируют налогом г-на Свиблова (мажоритарный держатель акций ГОК «Озерный»). Эта новость приятно ошеломила всех.

В настоящее время Минсоцзащиты РБ готовит документы для проведения необходимых процедур по адресному выделению этих средств. Одновременно Минздрав РБ прорабатывает приобретение данного лек. средства через Минздрав РФ федеральным мед. центром, где он будет введен Адисе.

Приобретение генно-инженерного продукта Золгенсма, клинические испытания которого еще продолжаются (первые испытания в мире начаты в 2018 году), проводятся Минздравом РФ в рамках Программы управляемого доступа у швейцар. компании - производителя Новартис Генные Терапии (ex. Авексис).

Пока идет такая подготовительная работа, Адиса (сегодня 4 мес. 7 дн.) госпитализирована на днях в ДРКБ для введения очередной дозы Спинразы (препарат, применяемый в РФ для лечения СМА, каждая доза 5,0 млн.руб). Кстати, это лекарство поступило накануне из БФ «Круг добра», созданного по поручению Президента РФ В.В.Путина.

Сообщаем: состояние девочки удовлетворительное, дыхание самостоятельное, свободное. Неврологический статус – без ухудшения. Планируется перевод в федер. мед. центр (какой – определяет МЗ РФ), как только поступит туда препарат Золгенсма. После введения препарата Адисе предстоит стационарное наблюдение и реабилитационные мероприятия.
Вся мед. помощь оказывается бесплатно в соответствии с Программой госгарантий, в т.ч. специализированная реабилитационная, которая может быть оказана Адисе как в ДРКБ, так и в федер. мед. центрах.

В связи с обращением мамы Адисы о необходимости приобретения дыхательной аппаратуры и оборудования для реабилитации официально заявляем: сейчас необходимости в этом нет. Если данное оборудование потребуется - оно будет обеспечено государством бесплатно.